UniqueEDIT®：CRISPR蛋白高效递送工具
UniqueEDIT@试剂盒旨在攻克细胞膜穿透效率低编辑脱靶率高等难题，通过纳米级针状结构将CRISPR-Cas9等基因编辑工具直接导入细胞，实现Cas9蛋白与SgRNA的无损递送，支持基因敲除、碱基编辑及表观遗传调控，对免疫细胞CAR-T、NK细胞)、干细胞(HSCS)、神经元等难转染细胞实现高效编辑，提供“极效、极准、极稳”的全新解决方案。
Cas9蛋白结合 tracrRNA 与 crRNA 形成复合物，依靠 crRNA 匹配识别 DNA 上含 PAM 序列的靶位点，随后 Cas9 的 HNH 和 RuvC 结构域分别切割DNA两条链，实现基因编辑切割。
1、难转染细胞的基因编辑，如CAR-T优化:纳米针递送CRISPR-Cas9敲除PD-1或TCR基因，增强抗肿瘤活性。
2、使用CRISPR-Cas9可在人体内治疗癌症。
3、遗传病根治方向，如B-地中海贫血:通过CRISPR编辑患者造血干细胞的HBB基因，临床试验(如CRISPRTherapeutics的CTX001)已实现部分患者摆脱输血依赖。
基因编辑原理示意图
宾夕法尼亚大学使用CRISPR/Cas9在人体内治疗癌症的研究图示